Una prueba clínica pionera ahora en marcha en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas (UTHealth por sus siglas en inglés) es un paso innovador en un número creciente de estudios que están explorando el potencial de las terapias basadas en células madre para ayudar a iniciar la reparación e inducir la curación de tejido cerebral dañado. El estudio se está realizando en colaboración con el Hospital Memorial Hermann Children's, el hospital de enseñanza para niños más grande de la UTHealt.

La prueba clínica involucrará niños que han sufrido lesiones cerebrales traumáticas y que tienen disponibles las células madre de su sangre del cordón umbilical, las cuales fueron procesadas y almacenadas después de su nacimiento. Los niños que cumplan con los requisitos de la prueba clínica viajarán al Memorial Hermann Children's Hospital para recibir una infusión intravenosa de sus células madre de su sangre de cordón (CM-SCU). Después serán monitoreados a los seis meses, al año y a los dos años.

"La razón por la que nos hemos interesado en las células de la sangre del cordón umbilical es debido a la posibilidad de una terapia autóloga, es decir, utilizar células propias. Y los modelos preclínicos han demostrado algunos efectos de preservación neurológicos realmente fascinantes para apoyar estas pruebas clínicas Fase 1," dice Charles S . Cox, MD, Pediatra y Profesor Distinguido de la Escuela de Medicina del UTHealth, e investigador principal de la prueba clínica. "Hay experiencia anecdótica en otros tipos de lesiones neurológicas que nos alientan en términos de seguridad del método y hay algunos indicios anecdóticos de que sea beneficiosa en ciertos tipos de lesión cerebral."

La prueba clínica de fase I registrará 10 niños de 18 meses a 17 años de edad que han sufrido de una moderada o una grave Lesión Cerebral Traumática (TBI) y están en un rango de 6 a 18 meses después de su lesión.

Vea lo que los expertos opinan sobre esta investigación.

Una Mirada más Cercana a las Lesiones Cerebrales
Las lesiones cerebrales se presentan por numerosas causas incluyendo lesiones traumáticas por un golpe físico o lesiones no traumáticas como la falta oxigenación del cerebro. La mayoría de las lesiones cerebrales se dividen en tres categorías:

• Lesión Cerebral Traumática (TBI): ocurre cuando un trauma repentino daña al cerebro, traumas causados cuando la cabeza se golpea con un objeto o cuando un objeto perfora y el cráneo y daña el tejido cerebral (1).

• Lesión Cerebral No-Traumática o Adquirida:es el daño al cerebro resultado de causas como la falta de oxígeno, glucosa o sangre hacia el cerebro o su exposición a una toxina. En las lesiones no-traumáticas los daños usualmente se transmiten a través del cerebro, mientras que las lesiones TBI podrían estar localizadas en una sola área (2).

• Lesión Cerebral Perinatal: una lesión cerebral no-traumática padecida durante el período perinatal es definida típicamente entre el mes 1 y el 5 después del nacimiento. Estas lesiones cerebrales podrían ser el resultado de falta de oxígeno o sangre en el cerebro, un derrame cerebral perinatal, infecciones, malformaciones cerebrales, trastornos genéticos y muchas otras condiciones. Los bebés podrían desarrollar alteraciones neurológicas permanentes como parálisis cerebral, epilepsia, problemas de aprendizaje o trastornos de comportamiento. (3,4)

Protocolo Presentado para Casos de Lesiones Cerebrales
Hoy en día no existe una terapia que pueda reparar el tejido cerebral dañado. El protocolo presentado se centra primero en la estabilización de la persona con el fin de minimizar el daño y prevenir daño mayor; y segundo ocuparse de los síntomas de la lesión. Los pacientes con lesiones de moderadas a severas reciben un tratamiento de rehabilitación adaptado a la discapacidad neurológica del individuo en áreas tales como terapia física, terapia ocupacional, terapia del lenguaje, psicología, psiquiatría, y apoyo social (1).

Terapias en Investigación - Infusiones de Células Madre de la Sangre del Cordón Umbilical
La sangre del cordón umbilical es una fuente de células madre que ha mostrado potencial en la investigación preclínica y ahora está siendo evaluada en tratamientos experimentales para pacientes con lesión cerebral. En las fases preclínicas o de laboratorio, las investigaciones han demostrado que las células madre de la sangre del cordón umbilical tienen la habilidad de dividirse y transformarse en células de tipo neuronal. (5,6) Además, estas células madre han demostrado que migran a la zona de la lesión, y a secretar factores terapéuticos que podrían ayudar a reparar el daño cerebral. (7,8,9) Descubrimientos preliminares adicionales de estudios en curso en la UTHealth indican que las células madre de la sangre del cordón umbilical también pueden alterar la respuesta inmune del cuerpo a una lesión, al interactuar directamente con los órganos y las células del sistema inmunológico que permiten al cuerpo una mejor reparación de sí mismo. (10)

Debajo un resumen de los principales estudios clínicos en humanos de las instituciones de investigación líderes en Estados Unidos (EUA) que ya están en marcha:

UTHealth –Pionero de pruebas clínicas de células madre del cordón con su recién completado estudio Fase 1, el UTHealth investigo la terapia autóloga (células del mismo individuo) con células madre de la médula ósea en niños con lesión cerebral traumática aguda, revelando resultados positivos de seguridad. (11)

El UTHealth también está investigando una terapia con células madre autólogas para pacientes con daño cerebral, estudio patrocinado por el Instituto Nacional de Salud de EUA (NIH por sus siglas en inglés) realizado por Sean Savitz, MD, profesor asociado del Departamento de Neurología; y para pacientes con infarto agudo de miocardio (ataque al corazón) en un estudio Fase 2 realizado por Ali E. Denktas, MD, profesor del Departamento de Medicina Interna. (12,13)

La Universidad de Duke - Investigadores de la Universidad de Duke están llevando a cabo una prueba clínica para evaluar la seguridad y viabilidad de una infusión autóloga (células del mismo individuo) de sangre del cordón umbilical en recién nacidos con signos de lesión cerebral causada por hipoxia (falta de oxígeno). Los investigadores evaluarán el efecto de la infusión de sangre de cordón en función del desarrollo neurológico y los resultados de imágenes neuronales comparadas con controles históricos (14).

Una prueba clínica separada en Duke está examinando la eficacia de una infusión intravenosa única de sangre de cordón umbilical autóloga para el tratamiento de pacientes pediátricos con parálisis cerebral espástica. La medida primaria de eficacia será el mejoramiento de medidas estandarizadas de la función del desarrollo neurológico (15).

Los primeros trabajos de investigación estudiando infusiones de sangre de cordón umbilical autóloga en más de 200 niños con varias formas de daño cerebral fueron desarrollados de forma pionera en la Universidad de Duke. Aunque no ha sido medido oficialmente, los padres de los niños que se sometieron a las infusiones experimentales de sangre de cordón umbilical para la parálisis cerebral han reportado mejorías subjetivas en sus hijos después del procedimiento.

Ciencias de la Salud de la Universidad de Georgia - Investigadores están llevando a cabo la primera prueba clínica aprobada por la FDA “FDA-approved” que evalúa el uso de células madre autólogas (propias) de la sangre de cordón umbilical como una intervención médica para la parálisis cerebral. El estudio incluye 40 niños de entre 1 a 12 años de edad. Los niños comienzan el estudio con un examen neurológico. Luego, la mitad de los participantes recibirán una infusión de su propia sangre del cordón umbilical y la otra mitad recibirán un placebo. Tres meses más tarde, los niños serán evaluados, los médicos no tendrán conocimiento de qué grupo recibió la infusión de células madre. Después, los niños que no recibieron la sangre del cordón inicialmente recibirán una infusión. Los niños en el estudio regresarán tres y seis meses después para evaluación, los investigadores sus habilidades motoras y el desarrollo neurológico (16).

"La investigación con células madre representa una gran promesa para los 1.7 millones de niños y adultos en los EE.UU. que sufren lesiones traumáticas del cerebro cada año", según Susan Connors, presidenta y directora ejecutivo de la Asociación Americana de Lesiones Cerebrales. "Damos la bienvenida a las investigaciones sobre esta población en crecimiento y esperamos con impaciencia resultados favorables."