OB/Gyn Update
Vol.9,No.7
From: Cordón Vital, oficina en México de Cord Blood Registry
Re: Terapia Génica
Pruebas clínicas para niños con riesgo de anemia de células falciformes e Inmunodeficiencia Combinada Grave (SCID)
Muchas enfermedades genéticas, como la anemia de células falciformes y la fibrosis cística son causadas por la mutación de un solo gen. Desde hace tiempo, los científicos han tratado de encontrar la manera de reemplazar estos genes defectuosos con genes funcionales y así tratar la enfermedad. A este tipo de tratamiento se le conoce como terapia génica. La mayoría de los protocolos de terapia génica utilizan virus para insertar ex-vivo nuevos genes en las células madre del paciente y reintroducir las células al cuerpo. Las células madre son fuertes candidatos para la inserción de genes porque son más dúctiles y proliferativas y se cree que pueden adaptarse mejor y repoblar el organismo con células que expresen los genes funcionales. Se están realizando pruebas para evaluar tanto las células madre adultas como las células madre neonatales como vehículos para la terapia génica. Siendo la sangre del cordón la fuente de células madre más jóvenes, es muy probable que su uso aumente considerablemente en el futuro próximo para este tipo de aplicaciones, así que será muy importante que más gente tenga acceso a sus propias células madre autólogas.
Las pruebas clínicas que se mencionan a continuación destacan dos usos potenciales de células madre neonatales en la terapia génica:
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Recolección y criopreservación de células madre del cordón umbilical para el tratamiento de anemia de células falciformes 1 Estudio llevado a cabo por los Institutos Nacionales de Salud Norteamericanos (National Institutes of Health por sus siglas en inglés) · Criterio de inclusión: Mujer embarazada con riesgo de tener un hijo con anemia de células falciformes · Protocolo: En caso de que el niño nazca con anemia de células falciformes se criopreservará la sangre del cordón por un tiempo indefinido para una posible terapia génica en el futuro. -Si el niño tiene el rasgo falciforme o no está afectado, la sangre del cordón se almacenará hasta por tres años para un posible tratamiento en el futuro o para un hermano que pueda tener anemia de células falciformes. Terapia de transferencia génica para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada grave (SCID) debido a deficiencia de deaminasa de adenosina (DAD)2 Estudio llevado a cabo por los Institutos Nacionales de Salud Norteamericanos (National Institutes of Health por sus siglas en inglés) · Criterio de inclusión: Niños mayores de seis meses de edad con diagnóstico de deficiencia de DAD y que no son candidatos para trasplante de médula ósea de hermanos con compatibilidad idéntica. · Protocolo: Se utilizarán células madre autólogas de sangre del cordón o de médula ósea |
- Se liberará un gen DAD humano en las células madre utilizando un virus deshabilitado de ratón. - Después de unos días los pacientes recibirán por vía intravenosa las células con el DAD corregido - El seguimiento evaluará la seguridad, toxicidad y eficacia del procedimiento Pruebas adicionales están evaluando la inserción de genes en células madre adultas para tratar la enfermedad crónica granulomatosa y la anemia de Fanconi. Dado que un número creciente de enfermedades que involucran un solo gen son potencialmente tratables mediante terapia génica, las familias cuyos hijos tienen el riesgo de heredar estos desórdenes deberían preservar sus células madre autólogas. La terapia génica con células madre neonatales autólogas eliminarían los riesgos inherentes a los trasplantes de células madre alogénicas y ofrecerían mejores resultados para niños con desórdenes genéticos.
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1. National Institutes of Health (NIH). Collection and Storage of Umbilical Cord Stem Cells for Treatment of Sickle Cell Disease. Available at: http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/NCT00012545?order=1. Accessed 7/2/2007. 2. National Institutes of Health (NIH). Gene Transfer Therapy for Severe Combined Immunodeficieny Disease (SCID) Due to Adenosine Deaminase (
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